Разработана генная терапия для лечения слепоты и глухоты

Новый метод доставки исправленного гена PCDH15, предложенный учеными Гарвардской медицинской школы, открывает новые перспективы в лечении синдрома Ашера типа 1F.

Это редкое заболевание, приводящее к потере слуха и прогрессирующей слепоте, теперь может быть более эффективно бороться благодаря этому научному открытию.

Основная проблема разработки терапии с использованием гена PCDH15 заключается в его размере, который не позволяет использовать стандартные вирусные переносчики, такие как аденоассоциированный вирус (AAV). Ученые ищут новые способы доставки исправленного гена для эффективного лечения.

Исследование, опубликованное в Journal of Clinical Investigation, показывает, что исправленный ген PCDH15 успешно восстанавливает слух у мышей и имеет потенциал для улучшения зрения у человеческих органоидов сетчатки и нечеловекообразных приматов. Это открытие открывает новые горизонты в области генной терапии и лечения редких заболеваний.

Команда разработала инновационную стратегию, которая предполагает разделение гена на две части, а затем встраивание каждой из них в отдельный вирус AAV. После доставки в организм части гена объединяются и начинают синтезировать необходимый белок — протокадгерин-15. Этот подход открывает новые перспективы для генной терапии и лечения генетических заболеваний.

Новая стратегия команды представляет собой альтернативу предыдущему методу, который включал уменьшение гена PCDH15 до мини-версии для его помещения в AAV. В случае небезопасности или неэффективности первого подхода в клинических испытаниях на людях, возможность использования двух различных методов повышает шансы на успешное лечение. Это позволяет исследователям быть более гибкими и адаптироваться к изменяющимся условиям и требованиям медицины.

Новый метод генной терапии, протестированный на мышах, показал обнадеживающие результаты в восстановлении слуха и чувства равновесия. Однако, важно отметить, что эффект на зрение пока не был изучен из-за особенностей мышиных моделей, не характеризующих потерю зрения, характерную для синдрома Ашера.

Для более глубокого понимания влияния нового метода на зрение, ученые провели эксперименты с человеческими ретинальными органоидами и сетчатками нечеловекообразных приматов. В результате исследований было обнаружено, что белок протокадгерин-15 успешно синтезировался в светочувствительных клетках и перемещался в соответствующие участки сетчатки. Эти данные свидетельствуют о потенциальной эффективности метода в предотвращении потери зрения.

Важно продолжать исследования, чтобы более полно понять механизмы действия новой генной терапии и ее потенциальные преимущества для лечения заболеваний, связанных со слухом и зрением.

Существует необходимость в разработке методов лечения потери зрения при синдроме Ашера, так как на сегодняшний день нет эффективных способов восстановления зрительных функций у пациентов с этим генетическим заболеванием. Исследователи обращают внимание на то, что, несмотря на то, что кохлеарные имплантаты успешно компенсируют потерю слуха, сфера лечения потери зрения остается недостаточно изученной и развитой. Новый подход к лечению потери зрения при синдроме Ашера представляет собой перспективный шаг в направлении создания эффективной терапии, способной сохранить зрительные функции у пациентов, страдающих этим редким генетическим заболеванием.

Источник и фото - lenta.ru