Впервые отредактировали ДНК человека

Согласно информации из журнала Nature, 18-летним пациентом стал подросток с редким иммунным нарушением - хронической гранулематозной болезнью.

Этот метод позволил внести точечные изменения в его ДНК, исправив мутацию, которая нарушает работу иммунных клеток. Уже через месяц после процедуры у пациента не было серьезных побочных эффектов, а функция ключевого фермента восстановилась у двух третей нейтрофилов - этого достаточно для существенного укрепления иммунитета.

Хотя исследование пока не опубликовано в научном журнале и требует дальнейших наблюдений, специалисты считают результаты многообещающими. Процесс лечения включает в себя извлечение стволовых клеток из крови, их редактирование и повторное введение после химиотерапии. Несмотря на успех, компания решила отказаться от самостоятельного развития этой терапии из-за ее сложности и стоимости.

В настоящее время Prime Medicine сосредоточится на более простых методах лечения, которые можно вводить напрямую в организм. Среди потенциальных целей - муковисцидоз и заболевания печени.

В марте 2025 года ученые из Тель-Авивского университета впервые использовали CRISPR для удаления гена, важного для выживания раковых клеток. Благодаря точечной доставке генетического редактора с помощью наночастиц, им удалось полностью устранить половину опухолей головы и шеи у мышей, что открывает новые перспективы для методов генной терапии без химиотерапии.

Источник и фото - lenta.ru